Aprobado Duvyzat por la FDA para Tratar Distrofia Muscular de Duchenne

Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el medicamento oral Duvyzat (givinostat) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de seis años o mayores. Duvyzat es el primer medicamento no esteroideo aprobado para tratar a pacientes con todas las variantes genéticas de la DMD. Es un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés) que actúa dirigiéndose a los procesos patogénicos para reducir la inflamación y la pérdida de masa muscular.

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La FDA aprobó Duvyzat para tratar DMD, ofreciendo una opción de tratamiento para pacientes de seis años o mayores con todas las variantes genéticas de la enfermedad.

Duvyzat demostró eficacia en un estudio de fase 3, mostrando una disminución significativa en el tiempo para subir cuatro escaleras en comparación con el placebo.

Los efectos secundarios comunes incluyen diarrea, dolor abdominal y disminución de plaquetas, entre otros.

La dosis recomendada de Duvyzat está determinada por el peso corporal y se administra oralmente dos veces al día con las comidas.

Aprobación y Eficacia

La eficacia de Duvyzat para el tratamiento de la DMD se evaluó en un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 18 meses de duración. El criterio de valoración principal fue el cambio desde el inicio hasta el mes 18 mediante la subida de cuatro escaleras para medir la función muscular. Todos los participantes continuaron recibiendo un régimen de atención tradicional con esteroides durante todo el estudio y, después de 18 meses de tratamiento, los pacientes tratados con Duvyzat mostraron una menor disminución estadísticamente significativa en el tiempo que les llevó subir cuatro escaleras en comparación con el placebo.

El cambio medio desde el inicio hasta el mes 18 en el tiempo para subir cuatro escaleras fue de 1.25 segundos para los pacientes que recibieron Duvyzat en comparación con 3.03 segundos para los pacientes que recibieron el placebo.

Un criterio de valoración secundario de eficacia fue el cambio desde el inicio hasta el mes 18 en la función física según lo evaluado por la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), una escala comúnmente utilizada para calificar la función motora en niños con DMD que son capaces de caminar. En comparación con el placebo, los pacientes tratados con Duvyzat experimentaron un menor empeoramiento en su puntuación de la NSAA después de 18 meses.

Efectos Secundarios y Prescripción

Los efectos secundarios más comunes de Duvyzat son diarrea, dolor abdominal, disminución de las plaquetas, náuseas o vómitos, aumento de los triglicéridos y fiebre.

La información de prescripción de Duvyzat incluye advertencias que establecen que los proveedores de atención médica deben evaluar los recuentos de plaquetas y triglicéridos del paciente antes de recetar Duvyzat. Los pacientes con un recuento de plaquetas inferior a 150 x 109/l no deben tomar Duvyzat. Se deben controlar los recuentos de plaquetas y triglicéridos según lo recomendado durante el tratamiento para determinar si es necesario realizar cambios en la dosis.

La dosis recomendada de Duvyzat está determinada por el peso corporal de la persona y debe administrarse por vía oral dos veces al día con las comidas.

Designaciones y Fabricante

La FDA otorgó a esta solicitud la designación de revisión prioritaria y vía rápida. También recibió las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara.

La aprobación de Duvyzat fue concedida a Italfarmaco S.p.A.